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業界熱議罕見?。耗夸浿?,我們還需要什么

瞿依賢2023-09-27 16:33

經濟觀察網 記者 瞿依賢 9月26日,第八屆中國醫藥創新與投資大會一場聚焦罕見病的論壇上,多位業界代表熱議罕見病,認為罕見病目錄納入的罕見病太少,光有罕見病目錄還不夠,要推動罕見病藥物研發,首先要有罕見病的定義,還要給罕見病藥物創新更多支持。

北??党桑?1228.HK)是專注罕見病領域的創新藥企,其藥政事務高級副總裁張苒表示,“最痛的一點”是中國缺乏對罕見病的定義,學界業界有各種說法、但是沒有官方認定的定義。雖然行業剛剛迎來重大利好——《第二批罕見病目錄》,但加上第一批目錄也只有200多種罕見病被納入,相較于7000種罕見病,太少了。

關于什么是罕見病、誰來定義罕見病,中國僅有學術團體定義,尚無官方定義,對于一種疾病是不是罕見病,罕見病目錄代表了行政邏輯起點。很大程度上,罕見病對應藥物的引進和獲批速度、診療指南的出臺、藥物能否進醫保和普惠保險,都依據這個目錄。

9月20日,《第二批罕見病目錄》公布,86種罕見病被納入目錄,北??党缮婕暗?個適應癥也被納入。

第二屆罕見病診療與保障專家委員會辦公室主任李林康表示,納入的86種罕見病,基本都有產品獲批上市、在研。但也有很多的罕見病沒有納入,目錄沒有滿足這部分患者的要求,這些罕見病有的對應在研藥物剛剛進入1期臨床試驗,有的還沒有明確藥物進入臨床試驗。

在張苒看來,給罕見病下定義很難,罕見病的立法提了很多年,但是一直沒有大的進展。沒有立法的時候,政策層面主要是加快目錄的出臺,但第二批目錄距離第一批隔了5年,既然醫保談判可以年年談,為什么目錄不能每年更新?如果目錄可以做到每年更新,或許也可以解決一部分問題。

張苒表示,目錄是退而求其次的方式,要真正解決問題,不應該用目錄的方式,而是應該有一個定義。到底什么樣的群體是一個真正的少數群體,這個定義很重要。

此外,《藥品管理法實施條例(修訂草案征求意見稿)》已經征求意見1年多,張苒希望盡快落地。因為該意見稿提出,“對批準上市的罕見病新藥,在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下,給予最長不超過7年的市場獨占期,期間不再批準相同品種上市”,張苒認為這對罕見病是最大的支持,不管對本土企業還是跨國企業,都是很大的利好。

張苒表示,作為創新藥企,北??党煞浅H卞X,希望國家可以給予更多的鼓勵支持,包括對罕見病藥物開發環節的激勵政策、支付體系的鼓勵政策等。

武田制藥在中國也有罕見病產品,武田中國新產品發展部副總監顧琳慧表示,罕見病藥物的支付問題迫在眉睫。中國的罕見病藥物有不少是CAR-T療法和大分子藥物,成本很高,但進醫保的前提是年治療費用在30萬元以下。

顧琳慧認為應該探討更多的支付方式,除了商業保險和醫保,還有地方財政的投入,可以考慮百分比的配比,比如,第一年達到多少臨床療效配一部分,第二年達到多少再配一部分,她看好這種風險分擔機制。

作為CRO(合同研究組織)公司的代表,譜新生物聯合創始人、聯席董事長張丹表示,因為人口基數原因,中國某些罕見病的臨床數據非常充足,對應的藥物應該考慮到海外去申報上市。比如協和入組多的罕見病,可以考慮讓國外的患者到協和參與臨床,多人種數據有了,有利于企業出海。

另外,在加速審評上,張丹提出能否再加速,比如設立罕見病工作專班。針對罕見病藥物加速審評。    

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大健康新聞部資深記者
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